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创新药产业飞速发展 人工智能切入药品全流程
来源:http://www.shdaiyun.com  日期:2020-03-26
12月20日到22日,由动脉网主办,毕马威中国、君联资本、BV百度风投 、为来资本 、普华资本、清华野村中国研究中心、长岭资本、联想之星、元璟资本、中国研究型医学院学会互联网医院分会、艾美达、清科资本、研值联合主办的“2019未来医疗100强”论坛在北京·九华山庄拉开帷幕。

本届大会报名人数超过5000人,设置15场论坛,分别为:未来医疗峰会、百强峰会、领袖峰会、健康医疗基金合伙人峰会、中日健康产业发展论坛、创新药论坛、创新健康险论坛、数字病理与精准诊断论坛、健康管理论坛、医疗器械论坛、互联网医院论坛、智慧医院建设论坛、药企数字化营销论坛、生物技术论坛、医学人工智能论坛,覆盖2019年度11大热门领域。

由动脉网、艾美达医药咨询有限公司共同主办的2019未来医疗100强创新药论坛持续12月21日全天,汇聚了创新药领域产、学、研、投各组成部分中的优质企业与机构。

参会的各位大咖从技术变革、研发策略、投资风向等多个角度,透彻的分析了创新药领域的未来的发展方向与机会。

21日上午的分享主要集中在药物机理与临床研发策略方面,演讲的嘉宾包括夏尔巴投资创始管理合伙人蔡大庆,艾美达(北京)医药信息咨询有限公司董事长徐洪,维立志博创始人康小强,诺思格医药医学副总监刘静,华昊中天生物副董事长兼技术总监唐莉,博远资本合伙人陈鹏辉,汉氏联合产品运营总监李诗晨,以及国家癌症中心副主任、中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯(按演讲顺序)。

21日下午的话题则主要讨论了人工智能技术在创新药研发中的应用情况与未来前景,演讲的嘉宾包括火山石资本创始合伙人章苏阳,解放军第302医院、肿瘤诊疗与研究中心主任陆荫英,赛赋医药副总裁、首席商务营销官谭海滨,开心生活科技集团(HLT)总裁何直,研值创始人兼CEO杨海鼎,遥领医疗科技CTO胡启曈,晶泰科技联合创始人赖力鹏,以及宇道生物运营总监冯冬志(按演讲顺序)。

以下是各位演讲嘉宾的主要观点总结:夏尔巴投资创始管理合伙人蔡大庆 主题演讲:创新药投资新动向谈到创新药的喜和忧,喜的方面是国内外的技术迅猛发展,各种新兴治疗手段都有长足的进步。

有很多新的创业团队,尤其在国外从事这些创新领域的人陆续回国从事创新。

现在国内一些创新团队已经走到接近全球领先的地位,未来还将要探索更多未知的领域。

我们还看到国内很多政策已经推出,已经发布的也在不断推进。

而在忧的部分,目前国内的支付能力还是太差,另外部分进口药的审批速度还是比国产创新药要快。

此外还有其他还有更多具体的困难分布在创新药研发的流程中间。

我今天主要想从募投管退四个环节跟大家谈一下创新药投资。

投资中的“募”,总得来说喜事实在不多。

钱没有多少,大家还是认清形势,努力发展吧。

“忧”大家也说过很多,因为国内人民币投资确实退出太难了。

长期无法收回回报,会很影响机构的运作情况。

这些事情跟我们整个资本市场有关,需要一些时间去解决。

从“投”的领域来看,对我们来说“喜”的一方面,是干扰和竞争减少了。

我们很高兴看到我们一些同行已经逐渐成熟起来,他们也理解到投医药并不是简单初期结果好,最终结果就一定好。

中国的“忧”是什么?是同盟军减少了。

原来跟几个机构合作投一亿美元很简单,现在想要投出七八千万还得费点事。

但是好的项目还是能够吸引到高质量的投资人,我们也比较幸运,投的项目到现在还能有一些超额的情况出现。

从“育”这个方面来说,新药这方面监管层面会有一些变化。

支付方动态是左右大家未来投资回报很重要的一点。

如果以后药品还要持续降价的话,那可能未来不单仿制药,创新药也会受到影响。

这个事情的另外一端就是基因治疗、基因编辑,各种各样的前沿创新药谁来买单。

中国确实需要有合适的商业医疗保险支付体系出现,我们也比较看好这个领域。

“退”这一方面可以说有一些喜,科创板和香港的Ch18A都是一些很好的苗头。

但是我们同时也看到,在香港和美国那边上市的创新药物公司,都有可能再融资,但是国内的科创板目前还不知道具体情况。

创新药企业如果上市后打不开再融资的这条道路,后续的临床管线又需要进一步的资金支持,企业就可能会陷入僵局。

艾美达(北京)医药信息咨询有限公司董事长徐洪主题演讲:中国罕见病用药的机遇与挑战为什么这么多国际大型制药企业那么罕见病市场?除了企业社会责任感外,利益驱动或许是更大的一个原因。

EvaluatePharma发布的《Orphan Drug Report 2019》报告指出,全球孤儿药市场2018年有1310亿美元的销售额,预计到2024年达到2420亿美元,增速比非孤儿药增速快两倍。

罕见病的患病人数少、市场需求小、研发成本高,临床罕见病用药极度缺乏。

全球大约有7000多种罕见病,仅有不到10%的疾病有治疗方案。

为了增加企业对孤儿药研发动力及积极性,多国政府制定了一系列与孤儿药研发相关的激励政策和措施。

市场独占权是对孤儿药上市后的一项重要保护措施。

例如美国市场独占期是七年,在一定程度上获得了药品上市后的垄断地位;在税费方面也有很多减免,美国临床研究费给予50%的减免;在加快药物上市方面,设有特殊审批程序。

在各国政策鼓励下,孤儿药市场取得巨大的发展。

值得注意的是,在2018年全球市场销售额前十的药品中,有六个药物都获得了美国FDA的“孤儿药”身份认定。

像Keytruda,Opdivo,Revlimid等均是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应症。

我国是罕见病领域的低洼地带。

长期以来, 我国罕见病相关的基础数据缺失、法规政策长期处于空白状态。

相较于国际市场,我国孤儿药市场仍处在边缘境地。

好的是,现在国家越来越重视这个方面,2018年我国发布了《第一批罕见病目录》,卫健委也推出了罕见病的登记系统。

然而,我国孤儿药研发压力依然巨大。

一方面是罕见病市场需求少,风险大,企业无利可图,药企选择性“忽视”该领域;另一方面,新药研发面临诸多困难:①我国基础研究相对薄弱,转化能力不足;②既往参与罕见病国际多中心研究经验少;能够开展罕见病药物临床试验的研究中心少;③临床试验开展困难等。

我国需建立完善孤儿药研发相关的激励政策和措施,如设立市场独占权,以时间换市场。

另外,我国现行医疗保障制度下,医保资金有限,大量的罕见病用药费用还是不能覆盖住,罕见病患者的经济负担还很重。

对比来看,美国的商业保险是罕见病患者获得治疗经费的主要途径,未来中国可引入商业保险,为解决患者就医负担提供一份力量。

在创新药面临医保谈判、仿制药面临全国集采的双面夹击下,我国企业更不敢轻易进入罕见病领域。

因此,也建议除国家除顶层设计、政策呼吁外,要落实细则,保护企业实际利益。

此外,罕见病小众药品或可借鉴短缺药品定点生产的策略,解决患者用药可及性问题。

最后,在企业建议方面,徐洪谈到,国内致力于罕见病药物研发的企业应该主动参与,推动我国罕见病政策的建立和完善,同时做好定位,选择适合自身发展的道路。

对于传统医药企业来讲,未来涉足罕见病领域也是一条升级转型之路,一定程度上也利于企业积累口碑、品牌形象塑造等方面的发展。

对于创新型企业来讲,可以参考国外经验,充分利用国际上已经有的数据和资源,制定罕见病药物全球研发策略。

其实无论哪一种情况,对于当下企业来说,最终目标是要能够提供有临床价值的产品,方能在市场中获益。

或提供当前完全未被满足的临床需求,或提供当前治疗方案中可替代品种,降低用药负担。

维立志博创始人康小强主题演讲:PD-1联合免疫治疗时代的机遇与挑战肿瘤免疫治疗是作用于肿瘤免疫细胞。

通过调解肿瘤免疫细胞,间接杀伤肿瘤。

目前想治愈肿瘤,肿瘤免疫治疗希望是最大的。

现在主要有针对两个靶点的抑制剂已经获批,一个是PD-1和PD-L1,还有一个CTLA4。

这两个靶点完全不一样,CTLA4主要是防止淋巴结里T细胞的过度激活,PD-1则主要是在抑制肿瘤里T细胞活性,这是主要的区别。

现在PD-1、PD-L1已经在很多肿瘤里面获批,但是应答率完全不一样。

有的只有10%多一点,黑色素瘤可以达到40%-50%。

这个和不同肿瘤的突变情况有关,也与肿瘤的微环境有关系。

如果谈到PD-1、PD-L1联合用药,相关的应答率差异会更大。

PD-1与PD-L1,或者CTLA4,机会在哪里?机会就在肿瘤免疫治疗药物基础上的联合治疗。

理论上所有增强肿瘤免疫的靶点都可以和PD-1联用。

目前联合用药在四个方面进展比较快,和其他的免疫检查点抑制剂合用,和溶瘤病毒合用,和VEGF抑制剂合用,还有和TGF-β抑制剂合用。

PD-1单抗未来盈利的机会将会在联合治疗方面。

联合治疗机制现在还比较缺乏。

在联合治疗的研究中,只有动物实验是不够的。

尤其很多疾病在动物里没有能够联合治疗的模型,比如说双靶点联用,就没有合适的模型。

另外一点是生物标记物,PD-1联合治疗要如何找到合适的生物标记物来提升疗效是个比较大的挑战。

肿瘤存在异质性,不同的部位,PD-L1的差异还是很大。

不光是PD-L1,其他的靶点也会有很大差异。

在这种情况下怎么使用联合治疗,也是一个挑战。

还有一个就是毒性问题,现在报道的还不多。

至少我们看到PD-1和PD-L1的毒性,抗PD-1和CTLA4联合的不良反应从16%增长到55%,这个毒性还是非常厉害。

另外还有怎么克服肿瘤里抗肿瘤T细胞缺乏。

这个方面现在也取得一定进展,可以用双抗把T细胞和肿瘤细胞拉在一起,让非特异性的T细胞杀伤肿瘤。

我个人认为这种疗法会与CAR-T形成一个强烈的竞争,因为第一双抗效果效果不错,第二CAR-T制备时间很长,很多病人等不了那么长。

诺思格医药医学副总监刘静 主题演讲:CDE指南对创新药研发的指引与启示总的来看,国内药品研发可以看到有以下几个特点。

药物的NDA审评的期限是逐步缩短的,另外对于一些进口的药品,我们与美国批准的时间差距也在逐渐缩短。

另外所有新药的审批都是以临床需求为导向。

获批药物的种类也变得非常多样化,尤其在肿瘤药方面,既有大瘤种,也有小瘤种。

还有一点是值得我们的,整个药物的审批,批准模式也更加多元化。

以前的药物审批,很多都是基于300多例病人的Ⅲ期试验。

今年很多获批的药物,我们可以看到有通过桥接研究获批的、通过Ⅱ期单病种获批的、中国加入国际多中心的关键研究获批的,还包括有直接接受境外数据的部分。

2018年以周明老师为主力的CDE的老师已经有专门的文章,对于进行单臂试验批准的条件,以及在试验流程中的注意事项都有了详细的介绍。

内容中也提到,当国内首个有自主产权的新药通过单臂有条件批准上市后,尚不具备进入单臂研究的药物将不再支持以单臂注册。

在试验开始的同期或者完成之后,还必须开展一个确证性的三期,最终确保这个药物可以完成被批准上市,关于生物类似物研发的考量,总的来说,在生物类似物的研发,最主要还是证明药物的相似,以期简化研究降低成本。

对于生物类似物的临床研究整体相对简单,一般通过一个Ⅰ期PK/PD对比,及Ⅲ期疗效一致性的确认,就可以被批准上市。

对于国外已经上市的一些生物类似物,如果前期研究证明这个药物没有太多种族差异,基于一致性的原则,可以通过一些统计学的方法降低样本量,基于ICH E17是等效一致性的原则,选择ORR的比值作为疗效分析依据,证明一致性就可以获批上市,对于新药研发企业来说,在新药研发的初期,对于自己产品的定位是非常关键的。

在定位过程中,首先要去了解预期选择的目标适应症诊疗的情况,了解目前病痛的需求,以及关于这个需求的重要性。

也要分析自身产品相对于其他产品如何形成差异化。

另外对于目前治疗的标准,以及市场竞争情况要有一个比较好的了解。

这样对于自己产品的研发思路会有比较清晰的定位。

总的来说,CDE在大方向上还是鼓励创新的。

他们希望国内也可以跟美国FDA逐步靠近,鼓励新颖的设计方法出现。

比如像今年9月份CDE这边也发布了关于临床试验统计方面具体的指导原则。

因此创新药企业应当尽早与CDE进行沟通和交流,再根据CDE的建议,在进行一些方案设计中的探讨和引入。

华昊中天生物副董事长兼技术总监唐莉 主题演讲:国家一类创新药优替德隆注射液研发历程我们早在2001年就开始创新药的研究工作,经过一系列临床前、临床试验之后,我们在2018年的3月进行NDA申请,6月份进入优先审评。

但是到现在为止,我们还在等着新药面市。

我们设计的Ⅰ期临床研究,连续给药35毫克、40毫克、45毫克剂量爬坡。

我们Ⅰ期临床试验中入组的15例晚期转移性癌症患者,13例可评价疗效的病人中就有3例PR,这在Ⅰ期临床实验中已经是非常好的疗效。

作为一种在2009年的Ⅰ期临床就能有明显效果的抗肿瘤的化疗药物创新药,走到今天依然还是很艰难。

今天在座有很多投资者,可能你们能够知道当时融资的难度。

所以当时拿到了后续Ⅱ期临床批件以后,我们却没有资金开展临床试验,拖了一两年才融到钱开始二期临床研究。

我们两个II期临床研究联合用药组和单药组的患者有90%以上都是既往接受蒽环紫杉的药物,二线、三线甚至四线治疗的患者。

有接近50%的患者接受了四线以上的治疗。

我们Ⅱ期的有效性结果,客观缓解率在单药组里面有28%左右的ORR,联合用药可以达到40%多,单药中位PFS 5.4个月,联合用药的中位PFS达到7.9个月。

在Ⅱ期基础上,我们于2014年开展了Ⅲ期联合卡培他滨的试验。

通过我们Ⅲ期联合用药跟卡培他滨单药对照,我们PFS延长了4个多月,疾病进展风险降低54%。

创新药优先评审,平均时间就在九个月,我们已经提交了一年半还多,到现在还在等待评审,主要的问题还是很多实验都做得太早了,前期的开发时间太长,很多政策都是在2017、2018年的变化,有很多早期研发的东西,尤其是药学的工作,与现在的标准可能不完全匹配。

大家都在说,希望就在前面,我们已经看到了曙光,希望这个产品能够尽早的上市,造福我们晚期癌症患者。

国家癌症中心副主任、中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授 主题演讲:肺癌新药研究变革及对临床实践的影响中国癌症病人整个生存情况,和国际上的平均水平相比,还有很大的增长空间。

比如肺癌,我们肺癌的死亡比例与世界水平还有很大的差距。

另外中国多发的疾病,像肝癌、胃癌、食管癌都不容乐观。

这其中早期发现是一个问题,但实际上最关键的还是中晚期病人的治疗。

不光是在中国,在全世界也一样,晚期病人或者中晚期病人占的比例非常大。

即使在美国,晚期肺癌也占到了一半以上的比例。

晚期病人的治疗,肯定是以药物治疗为主的、全身的、多学科的综合治疗,所以药物的研发就显得尤为重要,我们把中国抗癌药物十年的情况做了一个回顾性分析和总结。

中国抗癌药物临床试验在过去十年取得飞速进展。

尤其是在2012年以后,获益于重大新药创制科技重大专项,国家不光从资金上给予支持,主要还是政策扶持,引起社会高度重视,带动一大批品种。

到2016年这些品种陆陆续续进入临床,所以最近这三年我们增长速度非常快。

上世纪90年代以后,精准医学指导下的药物研发,特别是由于一些驱动基因的研究进展,药物研发发生了很大的变化。

最近这些年基因靶点驱动下的药物研发已经成为非小细胞肺癌这类疾病主要的研发方向。

中国EGFR-TKI敏感突变的病人,占到整个晚期肺腺癌症的40%-50%,所以我们有巨大的病人量,我们的研究也越来越受到国际的重视。

我们国家自主研发的第一个新药就是埃克替尼,从化合物合成2002年到上市2011年,十年磨一剑。

这个药实际上是作为中国改革开放以后,创新型药物研发的一个里程碑式的药物。

埃克替尼的研发过程伴随着中国的药业改革的过程。

很多审批、审评制度上的变化,都是在这个过程中不断摸索、形成的最初想法。

免疫治疗这几年风起云涌,今年世界肺癌大会上,CheckMate017/057的研究结果看到,O药五年的生存率,对照组是2.6%,实验组达到了13.7%,这是非常不容易的一个研究的结果。

现在的治疗和几年前的治疗不一样,病人分的越来越细,根据病人的生物标志物、病理检测结果、PD-L1表达的情况来选择靶向治疗、免疫治疗,还是单纯的化疗。

所以这些研究的成果,一直在改变着我们临床治疗。

这些年肺癌治疗的变化,是最大的。

肺癌的攻克要靠我们业界的共同努力,去做我们新药的研发,新的治疗方法的研发。

去探索,让我们晚期的病人得到最好的最精确的治疗,同时也在治疗当中,让病人承受越来越小的身体负担。

只有这样我们才能让病人活的更长,活的更好,完成我们国家制定的奋斗目标。

十四五、十五五、十六五,十五年规划纲要中明确提出我们奋斗目标就是要用我们国家自主研发的药物完全满足我国人们健康的需要,这个药并不是原先低水平仿制药,而是全世界最新最好的药。

我想投资人也好,企业家、科学家也好,国家给我们提供的施展我们才能,发挥我们无限聪明的智慧的一个广阔的空间,一个历史的机遇期。

火山石资本创始合伙人章苏阳主题演讲:新通用技术时代的到来第一点是数据,只有数据,从它有的第一天开始到目前为止,是以二阶导数的发展速度,以抛物线的形式增长。

没有一样东西像数据这样只有增长,而没有跌下来,而且是在加速增长的。

而且数据还继续往前走,今年估计三年以内会有十倍以上的数据。

为什么莫名其妙产生这么多数据,为什么到了这个时候产生了越来越多的数据?35亿年以前在地球上有了最早的一个原始细胞。

我们今天这个屋子里的人,都是原始细胞的后代。

我们最初都来自同一个细胞,所以我们之间会有很多的结构性的关系。

比如老鼠跟人之间的基因只有1%的差距。

小白鼠心脏只有1克左右,海里面的鲸心脏1吨左右,但是所有的哺乳动物,都是四次心跳一次呼吸。

也就是说在所有大量信息里面,一定会存在着内在的关系,这些关系是结构化的。

第二点是硬件的发展,这二三十年来硬件发展的非常快。

现在的因特尔的芯片是当年奔腾286两万倍的处理能力。

以前的硬件都是从4位、8位、16位、32位、128位,越做越复杂。

现在AI将接入越来越多的的细分场合,为了提高数据的加载储存效率,硬件的应用将会从原来64、32、16、8这样下降。

第三点软件这方面,我们基本上在2012年完成了跟所有数据有关的最新型处理软件的基础,包括像卷积神经网络、深度学习、大数据处理等等。

这三点与AI的发展密切相关。

为什么要讲AI,因为AI会在医疗领域,包括新药的发现、数据分析等,起到极大的作用。

这是今天要讲的第一个方面的问题。

第二个方面,就是和AI技术接近平行的其他技术,比如基因组学和蛋白组学的技术。

如果“读”的成本可以降下来的话,DNA存储也将会是个非常有潜力的应用方向。

基因组的很多东西不单单是用于疾病。

基因组技术的发展,比如说现在从检测上,已经做的相对比较好了,然后是个性化治疗,然后是药。

现在97%的药都与靶点有关,跟靶点无关的药只有3%。

为什么刚才讲了那么多跟AI的东西,AI本质上淘汰了什么?淘汰的就是经验。

任何由经验叠加的产物都可能被AI淘汰。

所以AI用于制药方面,将会在药品的开发中成为一个非常强大的工具,基因组学和蛋白组学为什么要单独提出?因为它们承担的责任非常大。

人工智能与基因技术的应用,将会带来我们3500年历史的临床医学中,与经验密切相关的部分,尤其是循证医学的革命,这是它非常伟大的地方。

解放军第302医院肿瘤诊疗与研究中心主任陆荫英主题演讲:肿瘤大数据和真实世界研究在创新药临床试验中的应用从2016年开始,国务院办公厅陆续颁布文件强调实施远程医疗、推动建立医联体、推进区域医疗资源共享;并强调医联体要积极运用互联网技术,加快实现医疗资源上下贯通,推动构建有序的分级诊疗格局,推动大数据发展和应用。

解放军总医院第五医学中心(原解放军第302医院)作为国内、军内传染病、肝病的顶级医疗机构,带领着大概全国七八十家医院协作医院联盟协同工作,担负着本领域疾病临床规范化诊治、新技术研发推广的任务。

在长期的实践过程中面临着很多困难:第一个问题是人手不足。

各个基层医院常年都有很多疑难病人需要我们一起会诊,层出不穷的诊疗新理念、新技术需要我们宣讲、培训;但是我们的人员和工作时间有限,没法做这么多事情。

所以经过跟计算机互联网专家们合作,把我们的知识、经验转化为诊疗机器人,推动医联体真正落地建设。

第二就是规范化治疗。

虽然每年行业协会都会推出各类指南与共识,但是到基层医生层面,大多数更新严重滞后,而且复杂的临床问题他们无法单独处理。

这种情况下怎么去提高中国临床医疗水平,只能靠信息化手段做,基层医生缺乏学习提高的机会和时间,那就用一个智能软件系统来解决这些问题。

这是我们最原始的初衷。

我们把这个系统叫做智能医生。

这个项目给医生提供了一个工具,能引导医生为肝胆肿瘤患者规范化的看病,而且能看复杂的疾病,也就是临床辅助决策支持系统,70%的常见疾病场景都能解决。

还有30%极其复杂解决不了的,我们还可以设置了远程MDT会诊通道。

在后续发展中,我们还扩展到了临床研究和课题研究,还包括新药研究。

通过共享网络,我们现在已经开始签约很多新药的研究,并且未来会更多。

目前这个平台刚上线,未来我们还可以做一些大型研究。

同时建立数据库,积累病例,在我们的平台上,最终做决策的还是医生。

机器只是提供系统性的诊断治疗建议以及支持证据(指南、共识、文献、临床研究报道、药品说明书等)。

这样医生在决策时也更有底气,给患者推荐治疗方案,有根有据。

依靠这个平台,我们还可以做很多的真实世界的研究。

今年我们已经有非常多产出。

在医生使用的过程中采集连续的标本,做各种检测。

最后通过大量的数据整合,产出很多疾病预后预测的算法模型。

很多药企也在跟我们讨论合作。

新型药上市后的Ⅳ期临床实验的管理,在我们的软件上,可以把CRO、CRC的工作全变成智能的。

所有信息数据都能结构化、标准化,改变原来的数据不完善的情况,这都是我们未来两三年将要实现的目标。

我们这么多年做医疗大数据的感受是,我们数据不是不够,而是没有质量,这是最大的问题。

通过共享网络,我们现在签了一些合作,以后会更多。

经过半年的使用之后,通过各个领域的专家论证,再加上大数据上的支持,为我们的整体结构提出了很多意见。

到现在为止已经能够实现目前这些功能。

我们认为这是一个非常好的模式。

赛赋医药副总裁,首席商务营销官谭海滨主题演讲:国内创新药研发及CRO创新模式深度分析2018年的时候,全球医药市场大约为1.25万亿美元,美国占40%,中国占11%。

随着中国人口老龄化加剧,未来10年间中国医药市场增速会略高于全球医药市场的增速,预计在6%~8%。

我们认为中国在2015-2018年通过国家政策的出台,支持和鼓励医药、医疗行业发展,让药品回归注重研发、质量,与国际接轨上,来推动医药产业发展和增加未来的竞争力。

在这个阶段受利益最大的企业是生物技术类的公司。

指一些专精某一领域或者多个领域的,以研发为导向的小型医药公司,这类公司在几年因为自身的能力和政策的支持取得了长足的发展。

2019年政策情况依然是鼓励创新,但是和2015~2018年的政策还是由变化的。

我们已经提到2015~2018年是以支持创新、国际接轨为导向的政策,但是这些政策并不能从根本上改变我们国家以销售为导向的仿制药公司思维方式,仿制药物的收入依然是他们的重心,2019年整个政策的调整就是要引导仿制药大型医药公司进行创新研究。

倒逼企业必须进行创新才能够有未来的发展。

资本从2012、2013年甚至更早就蜂拥涌入医药医疗行业中,第一次资本情况变化应该是2017年底,但是由于中国创新政策当时推动力度较强,在2018年还有一些投资惯性在里面,当时2017年底的资本弱化表现并不明显。

到2018年四季度的时候,从资本投入、医药行业的研发投入等多个方面已经很明显可以看到资本热度的下降。

我认为在中国做事一定是有政策导向因素存在的。

乘大势则事半功倍,中国迄今为止没有任何一个时候,像现在这样去支持创新药发展。

这是中国医药行业发展最好的时代。

未来创新和高端仿制将是我们一个发展的趋势,包括国外大的医药公司,他们都是靠创新去积累了很多的资本。

更为重要是要紧跟政策,要多看政策,多看国家现在是有什么趋势导向。

对于大型医药企业来讲,研发投入大部分来源于销售投入。

所以他们压力比较均衡,自主权非常高。

大型公司在临床上的资源非常丰富。

但是大型医药公司同样面临其他的问题,容易陷入效益不高,投入不足,人力成本持续上升,做创新没法提高灵活性。

因此会借助CRO的平台帮助其支持研发或者通过收购等方式加强研发力量。

创新研发公司,首一般地理位置优越,容易招纳人才。

其次企业规模较小,但是产品一般可以有三到五个,并且处于不同的阶段。

大多都有较高水平的领军人物并且可以提供比较好的技术平台。

但是他们一般在早期发展阶段,领域都比较单一,同质化比较严重,竞争也比较大。

融资主要依赖风投和资本力量。

这类型的公司会非常注重产品研发的周期阶段,因此更倾向于选择一体化平台的CRO公司提供其高效、快速、专业的整合CRO药物研发服务。

开心生活科技集团(HLT)总裁何直主题演讲:iCD加速临床试验解决方案未来临床试验竞争是“以销定产”,原来在医药界没有这个概念。

以前药品很匮乏,医药监管部门拿到的申请很少,所以无论是仿制药还是新药上市就能销售。

但是现在已经有很多批件了,大家就要思考,如何加速产品上市,上市后有没有机会进医保目录等问题。

所以对市场的考虑要提前,尤其在生物医药这些领域。

生物医药整个动物实验和早期模型的设计其实是高度依赖于适应症的。

如果适应症范围和适应症方向都不确定,连IND都不一定能通过。

从这个角度来讲就会引发一个问题--怎样在早期判断适应症?大家可以借鉴其他工业领域成熟的做法,引用一些基于医疗数据的分析和决策的方式。

这件事情在欧美比较知名的临床机构已经是常态。

比如在肿瘤药物临床研发中,大家会考虑选择什么样的方法能够在临床试验中更精准地筛选患者,以及药品到底该怎么组合,剂量怎么选择,用药顺序怎么排列,给药期多长时间等等,这些问题现在可以用智能技术结合数据研究提前回答。

自2013年成立以来,HLT紧跟业界发展趋势,以‘数据智能,绿色医疗’为使命,在技术驱动的智能临床试验中不断地探索和前进,布局智能临床试验领域,通过先进技术和专业服务,与中国高级别医疗机构共同建立“医学数据智能平台”,辅助医疗机构高效开展临床、科研和医院管理等工作。

此外,在疾病建模能力上,HLT也有深厚的沉淀,先后已与国内多个医疗机构及专家合作,建设出40余种疾病标准数据集。

基于真实世界场景构建超大规模的医疗知识图谱是HLT的核心技术,可协助合作医疗机构和专家更高效地处理项目。

通过多年的积累和沉淀,针对临床试验服务的痛点和难点,HLT推出iClinical Development(下面简称HLT-iCD,智能临床开发服务)。

该平台是智能化创新药全周期服务平台,其优势主要体现临床试验注册与方案设计、临床运营效率、SMO等CRO全流程服务。

研值创始人兼CEO杨海鼎 主题演讲:license 交易--药企的突围之路2018年医保支出是1.76万亿,同比增长13%,收入是2.11万亿,增长是11%。

整体看起来医保收入是超过支出的,但是其中包括了4000亿的中央政府的财政补贴。

如果财政补贴出现波动,为保证收大于支,可能会引起医保政策的进一步调整。

所以能看到,中国最终的支付方即医保,将会面临非常大的挑战。

在医保收支紧张的情况下,药厂纷纷增加创新药和自费药方面的布局。

非常多的药厂希望能够找到自己的市场,让自己的药品在中国可以有比较好的销量,同时不会受到带量采购和医保谈判的价格冲击。

同时也看到非常多医疗产业基金逐渐布局甚至达到30%左右的部分转到消费医疗类方面的投资,也是为了避免受到国家医保政策调控的影响。

另一方面,中国大药企也在不断在增加他们研发费用。

比如2018年我们看到中国药物研发投入最高的是百济神州,超过恒瑞。

但是整个医药研发的速度并没有任何增加,新药研发也并没有看到非常多的进展,目前看还是不太容易的。

全球制药公司的研发回报率,整体是下降的。

这也驱动着全球大药企从自研产品转向license交易的趋势。

其中中国医药市场研发有可能会成为未来的license的一个发动机。

所以我们看到越来越多药厂做license,做新药研发,包括医疗基金,比如刚刚提到的百济神州和再鼎医药。

研值的股东之一是中国最大的CMO公司之一,有非常多的合作。

我们现在也有一些数据化的平台和工具,首先第一是帮助CRO提高药品和医药数字化的平台。

我们也帮助药企促成license IN和license OUT方面的一些合作。

另外我们落地的几个区域,一个是东南亚的情况,一个是南美的情况。

我们在东南亚合作的伙伴和团队,在去帮助中国新药系统往欠发达国家输出。

除了欧洲和美国的市场之外,这些欠发达地区也有非常大的市场空间。

整体license交易方面我们有非常多的渠道,和多种不同的合作方式。

遥领医疗科技CTO胡启曈主题演讲:AI+真实世界研究助力药品全生命周期管理我们开展一个真实世界的研究,通常是去收集真实世界的数据,对它进行统计、数据挖掘,最终得到真实世界证据,来支持我们药品学术和市场的价值。

三个比较有代表性的案例,分别是药物安全性、有效性、以及药物经济学三个重要研究目标。

开展真实世界研究就是要证明在真实环境下,比如药品在更多的合并疾病、合并用药情况下是否安全,对哪一类人群更加有效,或者对哪一类人群可能产生特定的危害。

此外还包括药物经济学方面的研究,可以帮助医保谈判,DRGs等等一系列跟药物经济学相关的活动中提供数据的支持。

所以总结来说,做真实世界研究对药企主要有两方面价值,一方面是学术证据,一方面是商业价值。

我们真实世界研究面临挑战有这六方面:第一数据量方面变化;第二数据质量的变化;第三是数据渠道变化;第四是数据模态变化;第五数据观察时间变化;第六数据维度的变化。

面对这六大真实世界数据的收集,我们就需要借助新时代的新工具,像大数据处理、人工智能、区块链等等一系列技术来帮助我们高效完成大样本量的真实世界研究,人工智能跟大样本量真实世界研究结合的时候,主要有几个方面的作用就是效率、质控、分析,除此之外在医疗影像图像的筛选、基于药物分子的预测方面也有辅助临床实验的价值。

首先是效率,使用注册RCT研究的方式收集数据,可能在大样本研究中是很难实现的,无论是成本还是效率本身。

在遥领的体系中,不但有更多数据收集的来源,另外还有高效的工具可以保证各种模态的数据,比如像医疗影像、照片、文字、语音等等都可以自动化抓取到EDC中,大量就减少了人力工作。

如果效率足够高,另外一个点就是质控—— 结合机器之后,能不能保证质量相当或者更好?首先,我们并不是完全依靠机器,而是人机结合的工作模式:我们最终的质量保证还是符合GCP流程要由人签字,做最终一步审核,但是效率会非常高。

另外一方面除了被动审核审查,尤其在样本量非常大的时候,我们采用主动预警的RBM系统,它集成了数据系统、作业系统和管理系统当中的部分数据,把这些数据打通,再经过算法分析,提出针对RWS的RBM体系,对我们研究中的风险进行提前预判,降低试验失败的可能。

第三个方向是大数据分析,拿到很多数据之后,我们不仅通过传统的方式去统计,还结合数据挖掘的经典算法比如聚类、离群分析来探索数据中未知的趋势和规律。

最后还有一些其他方面的应用也是遥领正在尝试的。

第一部分是医疗影像(CT、MRI)、图像(心、脑电图)在患者筛选时候的应用;第二部分是使用图神经网络GNN预测不良事件;第三部分叫做RPA(机器人流程自动化);第四部分是模型的解释性。

圆桌论坛1:中国创新药研发:快速发展下的挑战和机遇在上午论坛的圆桌环节中,博远资本合伙人陈鹏辉作为主持人,与四位嘉宾共同探讨了中国创新药研发在快速发展下的挑战和机遇。

四位嘉宾纷纷结合自己所在的领域发表了自己的看法。

汉氏联合产品运营总监李诗晨首先谈到了CRO产业的投资趋势,其实资本所谓的“寒冬”已经不仅仅是今年一年了,“寒冬”断断续续已经有段时间了。

单看创新药领域的投资还是相对积极的。

其次在干细胞创新领域中,政策方面其实早期国内并不是相对明朗和明确。

直到最近这几年从宏观政策到微观细节都有了相应的内容颁布,干细胞的临床转化应用,和今年新药研发都有很大实际的进展和突破。

所以整体目前来讲,政策明朗、人才辈出、资本向好等多因素的条件下,细胞药物,尤其是干细胞领域,红利期过后,政策口逐渐释放后,带来的市场机遇与未来的机会还是非常大的,这个领域的资本同样也是非常看好。

维立志博创始人康小强认为,现在与其说是资本寒冬,更像是一个逐渐理性化的过程。

前几年投资模式缺乏持续性,长期来说是一个利好。

尤其在扎堆的PD-1,其他免疫很难达到PD-1和PD-L1的功效,大家都在找下一个肿瘤免疫点。

CD47只是在淋巴瘤,血液病里面有一些效果,在实体瘤还没有看到明显效果。

下一步发展他个人认为还是在联合治疗和双抗领域里,在PD-1基础上更进一步发展可能比较多。

诺思格医药医学副总监刘静提到,药企研发,其实在早期研发、定量药理方面,诺思格的咨询业务在近几年合作的一些企业中发挥越来越重要的作用。

从临床前的一些药物研发过程中就开始加入,对他们一些比较专业的指导,对于后期临床阶段有非常大的帮助,可以帮药企做更好的定位。

所以她觉得未来的发展趋势,包括所有新药创新企业对路线设计的重视度,以后都会越来越高的。

华昊中天生物副董事长兼技术总监唐莉认为,比起现在的寒冬,华昊中天当年在2010年时经历的资本寒冬可能会更冷。

那时候很少有投资者,很难找到钱融资。

我们走到这一步,一路走下来,从资本上来说,她觉得以前是更加困难的。

另外从整个创新药来说,像现在的热门,小分子靶向药物,大分子的抗体药物,包括现在的细胞药物,都是现在的热门话题。

他们所在的小分子化疗药物领域却还是一直处在寒冬。

圆桌论坛2智能信息化如何加速新药研发进程?在下午的圆桌论坛中,动脉网蛋壳研究院执行院长刘宗宇,与三位企业代表共同探讨了人工智能及信息化技术在新药研发中的应用场景,及正在面对的一些阻碍。

遥领医疗科技CTO胡启曈谈到,临床数据的量非常大,但是都缺乏有效的标注,这对于一般的人工智能公司是一个很大的问题。

然而对于遥领来说,临床研究业务本身就是一种提取相关临床信息用于分析的过程,本身就是一种由申办方付费发起的数据标注和梳理过程。

第二点是如果遇到一个全新的研究领域的时候,怎么快速应用过往的“经验”,这对于人来说轻而易举,对于机器来说主要是使用迁移学习结合知识图谱推理的方式。

第三,最为关键的是人的作用,算法到达一定的准确率之后再投入提升所需的资源和资金都会成指数上涨。

在绝大多数情况下,作为一个公司,我们会考虑实际项目的投入产出,让人和机器结合工作来让人工智能有效的辅助人工。

晶泰科技联合创始人赖力鹏认为,当我们考虑新技术在药物研发上的应用的效果时,我们需要去平衡效率和成本。

从成本上来说,在早期新药筛选上面,虽然我们可以利用AI方法做到成本更低,但是另一方面,我们同样强调在与传统的计算方法成本相近的情况下获得更好的结果。

药物研发的消耗是随着研发进程不断增大的。

通过更好的计算或者AI的方法,可以在尽可能早的阶段对多个后期目标进行评价,比如活性、代谢、毒性、副作用等等。

通过这种多方面的评价,我们可以利用AI方法帮助合作方降低后期失败的风险。

同时,利用AI方法我们可以在早期给到企业多个系列的候选化合物,为合作方在决策过程中提供更大的选择空间。

这样可以保证在后期推进的时候,采用AI结合计算化学的方法,第一可以降低失败的风险,第二在决策时有更多高质量的选择。

宇道生物运营总监冯冬志提出,现在从全球来看,整个新药从发现、研发到临床研究、上市,整个生态圈在全球范围搭建起来,各家企业需要在生态圈里如何进行更好的衔接。

一个新药上市要经历十多年的历程,不是每一家公司或者每一个团队会陪从零开始一直走到上市,大家都是做接力的事情,宇道生物也是其中之一。

有些企业是做市场方面的事情,也有其他的公司做自己效率最高的事情。

整体新药研发越来越需要各环节企业上的协力。

《中国罕见病行业研究报告》、《2019创新药领域发展研究报告》接连发布,助理中国创新药产业加速发展在创新药论坛举办的同时,动脉网蛋壳研究院还发布了与艾美达共同制作的《中国罕见病行业研究报告》和自己制作的《2019创新药领域发展研究报告》。

两份报告均以数据为载体,从政策、市场、产品、核心细分领域等多个维度,深度剖析了当前行业发展的现状,并对行业未来的发展方向做出了预测。

中国罕见病行业研究报告自 2015 年以来,国家针对医药行业深入改革颁布了多项政策法规,涉及临床试验数据核查、一致性评价、审评审批改革、优先审评审批、CFDA(现NMPA)加入ICH、医保目录调整与谈判、试点4+7 带量采购及全国扩容。

改革步骤环环相扣,力度空前,拨开了医药行业最沉重的乌云,大量创新药临床及上市申请在2015 年后喷涌而出,包括被“冷落”多年的罕见病用药领域。

对于境外企业来说,国外已上市品种,通过国内“临床急需”“优先审评”等途径,能够快速进入中国市场;根据药物临床试验登记与信息公示平台统计,2014-2017年期间,境外企业在我国开展国际多中心的临床试验的罕见病药物仅有13个品种。

在我国大力推动罕见病药物事业下,对于国外未上市品种,境外企业选择在我国开展多中心临床试验,累积中国患者临床数据,不失是一种优选方案。

对于境内企业来说,我国罕见病创新药物的开发刚刚起步,在开发过程中与监管部门的沟通交流十分必要,特别是在早期研发阶段。

如存在重要的技术问题,企业与药品审评中心及时进行沟通交流,一定程度上将提升企业决策质量和效率,降低决策风险。

国家医保局正在努力通过医保谈判、带量采购降低罕见病用药负担。

2019年07月18日,中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金管理委员会在京成立。

该专项基金作为国内支持罕见病防治发展的公益性基金,致力于推动罕见病筛查、诊断、治疗、教育、学术交流、孤儿药研发等一系列相关公益活动。

企业和民间慈善捐赠能在一定程度上帮助罕见病患者解决用药负担的问题。

艾美达认为,唯有把罕见病用药以商业化运作,通过利益驱动,促使企业在罕见病用药方面加强研发,推进更多的药品上市,从经营的角度来完善解决费用问题,才是长久之计。

在减轻患者负担的问题上,不光要靠政府和医药企业的努力,商业保险也应在其中发挥应有的作用。

目前市场中,商业医疗险、重疾险、意外险等等产品均已非常成熟,但是针对罕见病就医费用却鲜有保险涉及。

据了解,目前市场中仅有一款消费型重疾险搭配指定罕见病就医费用。

虽然针对罕见病就医费用的保险产品较少,但仍然提供了一个可以市场运作化的保险模式。

此外,企业研发上市罕见病品种,或也可以和保险公司合作,探索多种模式,减少企业上市风险和降低患者用药负担。

当然,保险公司设置罕见病产品时,必要的基础数据更不可少,例如:流行病学、患者容量、市场空间,这些信息均需要在互联网助力下进行收集。

保险公司或将在罕见病治疗领域内,发挥出更重要的作用。

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